VitaDAO 是一個去中心化自治組織,推出了 VITA-FAST,這是一種創新的長壽研究資助模式。借助以太坊區塊鏈,VITA-FAST 是 ERC-20 代幣,代表紐卡斯爾大學 Korolchuk 實驗室進行長壽研究所產生的智慧財產權非同質化代幣(IP-NFT)的部分所有權。VITA-FAST 代幣持有者獲得對該 IP 的治理權,使科學研究的決策過程民主化。
1. 這個專案是關於什麼?
該專案專注於發現和開發能夠重新激活 Npc1 -/- 細胞中自噬作用的治療化合物。這包括在細胞存活試驗中篩選生物活性及商業小分子,以識別潛在的非細胞毒性自噬激活劑。該專案使用先進技術,如螢光素酶-p6 清除和 Halo-GFP-LC3 正交試驗來達到此目的。
2. 您的專案有什麼獨特之處?
該專案的獨特之處在於其識別能誘導 NPC1 -/- 細胞自噬的新穎化合物的方法,這是治療尼曼匹克 C 型疾病的關鍵過程。與現有治療不同,該專案採用高通量篩選方法和創新試驗,以發現具有高度化學變化性且與現有自噬誘導劑無相似性的化合物,為新的 IP 開闢可能性。
3. 您專案的歷史。
該專案由紐卡斯爾大學的 Korolchuk 博士及其團隊領導,已從使用先進篩選試驗生成數千種化合物的數據,進展到識別具有潛在自噬特性的先導化合物。該專案已發展到包括這些化合物的衍生物合成,目前正朝向藥物轉譯過程邁進,包括藥代動力學和可擴展性研究。
4. 您專案的下一步是什麼?
下一步包括篩選第三代化合物, 進行體外和體內模型使用患者